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温柔的触感

发布时间:2017-11-17 07:08:21来源:未知点击:

作者:华盛顿特区的Nell Boyce一种更为微妙的基因治疗方法可以为某些遗传性疾病提供永久性治疗方法阿米什宗教社区中患有罕见综合症的儿童Crigler-Najjar的第一次人体试验可能会在明年开始传统的基因疗法依赖于修饰的病毒来将健康的基因导入细胞但这些基因会随机插入基因组中,这可能会破坏其他基因这也意味着引入基因的活性不太可能以与正常健康细胞相同的方式进行调节鉴于这些问题,一些研究人员一直试图修复受损基因而不是添加健康基因他们所管理的最好方法是纠正在培养皿中培养1%的细胞(New Scientist,1998年4月11日,第7页)现在,明尼阿波利斯明尼苏达大学医学院的Clifford Steer和他的同事们利用一种利用人体自身DNA修复机制的技术,在大鼠身上取得了更好的成果大鼠在基因中遗漏了一个肝酶,它可以分解胆红素,胆红素是一种有毒的废物,当人体破坏旧的红细胞时就会产生这种毒素 Steer和他的同事给他们注射了含有由DNA和RNA组成的“嵌合”分子的微观脂肪球这些被设计成以这样的方式结合靶DNA,即DNA修复酶将进行改变以修复错误同样的技术已被用于基因工程植物(New Scientist,7月31日,第4页)单次注射到大鼠的尾巴导致胆红素水平显着下降似乎是永久性的在最新的美国国家科学院院刊(vol 96,p 10 349)中,Steer报道了遗传缺陷在多达20%的大鼠肝细胞中得到了修复 “这是第一次有人能够进入并纠正动物的基因缺陷,”他说类似的遗传缺陷导致Crigler-Najjar,这种情况在宾夕法尼亚州兰开斯特县的Amish异常普遍患有这种综合症的儿童需要在特殊的蓝灯下睡觉,这种蓝灯会破坏胆红素 - 这是阿米什人所容忍的一种做法,尽管他们以避开技术而闻名如果失败,他们可能需要肝脏移植 Steer希望,如果他的基因修复技术在老鼠身上起作用,那么治疗Crigler-Najjar是可能的其他基因治疗师对Steer的大鼠结果感到兴奋 - 特别是因为常规基因治疗通常不会改变如此高比例的靶细胞加州斯坦福大学的马克凯承认他对去年Steer公布的结果持怀疑态度 “但我不认为有任何疑问”该技术的局限性在于它一次只能改变或添加一个核苷酸 “镰状细胞和囊性纤维化是两个很有用的例子,